Les états d'ames de gilles

voilà vous présente miss et stessie

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Recherches en 2004 une année bénèfique

Lors des journées des familles et l'assemblée générale qui se sont tenues à EVRY les 17 et 18 Juin derniers, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM , a fait le bilan de k'année 2004 et défini la stratégie future de l'association. Les avancées scientifiques, médicales et sociales montre que l' AFM est sur la bonne route, lais la bataille n'est pas encore gagnée.

Gagner la guerre contre la maladie reste l'objectif de l' AFM, a tenu à rappeler Laurence Tiennot-Herment, présidente se l'association, dés l'ouverture des journées des familles. Or, comme toutes guerre, celle de l'AFM nécessite une détermination sans faille et une stratégie alliant une excellente connaissance de « l'ennemi » à une adaptation au fil des batailles menées.
De fait, comme l'a souligné la présidente « cette année, la détermination et la stratégie ont vraiment été payantes. »
En effet, ces derniers mois, les percées sur le front de la maladie se sont traduites par la concrétisation des essais chez l'homme. Jack Tremblay de l'université se Laval (Québec) à montré que la greffe de myoblastes, des cellules à l'origine des muscle, permet de rétablir l'expression de dystrophine dans les musclesde personnes affectées par la Myopathie de Duchenne. Utilisant ce même types de cellules, Jean Tenon (Paris), a débuté un essais clinique dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP). A ce jour, sept des dix patients prévus on été greffés « Bien sur, les percées ne sont que des prémices »,reconnait la présidente. Et tous les essais ne vont pas donner de médicaments. Malgré ce bémol, aujourd'hui médecins et chercheurs ne disent plus seulement « on s'oriente vers tel ou tel essai clinique » ils agissent. C'est dans cet esprit que la société marseillaise Trophos est en train d'évaluer, chez des volontaires sains, la tolérance d'une molécule qui éviterait le dégénérescence du motoneurone et pourrait devenir un médicament sur l'amyotrophie spinale infantile. En matière de thérapie génique, le gène gamma- sarcoglycane véhiculé par un vecteur viral mis au point par Généthon pour un essai clinique programmé e 2006 pour la Myopathie des ceintures, a reçu, le 9 Septembre dernier, le statut de médicament orphelin délivré par l'Agence européenne du médicament(Emea) « ainsi pour la première fois est associée au nom de Généthon l'expression « médicament orphelin » : tout un symbole !! », a constaté l'A F M.

UNE ANNEE RICHE EN AVANCEES

Si ces essais chez l'homme sont porteurs d'espoir, l'année a aussi été riche en avancées au niveau des recherches précliniques, c'est-à-dire sur des modèles animaux. La technique du saut de d'exon utilisée dans la myopathie de Duchenne qui permet d'obtenir une dystrophine tronquée mais fonctionnelle et développée par Luis Garcia, de Généthon, est en train de faire ces preuves chez le chien GRMD, un modèle de la maladie. Ces résultats sont d'autant plus intéressants que les chercheurs se sont mit en situation d'un essai clinique de phase 1, c'est-à-dire de la faisabilité et tolérance. P our cela, ils ont injecté le gène charger de provoquer le saut d'exon directement dans une partie d'un muscle de chien « la présence de la dystrophine dans la zone traitée un mois après l'injection montre que la technique est faisable chez l'homme, a relaté Luis Garcia. Par ailleurs, chez le chien l'obtention d'un dystrophine nécessite le saut de trois voire quatre exons. Nous venons donc de montrer qu'il est possible de faire du multi-saut d'exons, ce qui élargit le nombre potentiel de patients susceptibles de bénéficier de cette technique. »


UN ESSAI CHEZ L'HOMME EN 2007

Confiants, les chercheurs de Généthon on déjà pris contact avec l'Afssaps en vue d'un essai clinique sur l'homme. Ils ont obtenu eux aussi le statut de médicament orphelin pour le gène impliqué par l'Agence européenne du médicament, trois jours avant les journées des familles. Ils travaillent d'ores et déjà à la production des gènes-médicaments à l'usage clinique. Le tout pour un essai chez l'homme sans doute en 2007 « Sur le front de la prise en charge médicale aussi, quelques percées ont été réalisées », n'a pas manquer de souligner la présidente.
L'AFM avait été la première à revendiquer la mise en place de consultations pluridisciplinaires spécialisées dans les maladies neuromusculaires. L'année 2004 marque une nouvelle étape dabs cette démarche, avec la labellisation, dans le cadre du plan Maladies rares du ministère de la Santé, de trois de ces consultations. Dans le cadre des labellisations, le ministère finance une douzaines de poste myologues. Ce n'est donc pas faire preuve de trop d'optimisme de dire, que « c'est le début d'une reconnaissance réelle de la myologie, la science du muscles ». Pionniers et innovants dans leurs approches scientifiques et médicales, malades et familles, au travers de l'association , n'en n'ont pas oublié la problématique sociale. Comment le pouraient-ils d'ailleurs, quand « la maladie continue à faire des ravages et à empoisonner le quotidiens ». Le pôle Revendications de l'AFM a donc bataillé plus que jamais sur ce front et de gagner l'inscription du droit à compensation- un concept porté par l'AFM depuis 1993- dans la nouvelle loi sur la l'égalité des chances, la participation et l a citoyenneté des personnes handicapés votée par le parlement en février 2005. « Cette fois, c'est bien la déclinaison précise et large d'un droit qui doit apporter TOUTE les réponses indispensables à l'ensemble des besoins de la personne en situation de handicap », a expliquer Jean Claude Cunin, reconnaissant également « qu'il reste quelques batailles à mener, notamment concernant les décrets d'application de la loi qui sont aujourd'hui en cours de rédaction ».Plus largement la présidente a rappeler que l'AFM, les médecins et les chercheurs « ont assuré quelques percées, il subsiste des goulets d'étranglements qui sont autant de nouveaux territoires à conquérir » pour espérer gagner la guerre. A l'aube des traitements génétiques à la carte, il est urgent de tout savoir sur les gènes, leurs anomalies, mais aussi leurs conséquences cliniques de ces derniers. C'est à ce prix que pourront être identifiées les maladies et les personnes candidates. L'accent va donc être mis sur les bases recensant ces précieuses informations. Qui dit « gènes – médicaments » dit aussi « véhicule » pour le transporter. Là encore il reste du travail pour trouver les vecteurs les plus à même d'atteindre les muscles, mais aussi pour produire ceux destinés aux hommes. Enfin, ces traitements n'ayant d'intérêt que s'ils agissent sur l'ensemble de la masse musculaire, les regards sont aujourd'hui tournés vers l'évaluation à venir d'une technique de diffusion par voix sanguine mise au point par Jon Wolf, de la société américaine Mirus Bio. Le transfert de gène ou sa correction n'étant pas la seule piste menant à la guérison, l'AFM accentue son action dans le domaine des cellules souches adultes ou embryonnaire. Pour ces dernières, la tâche incombe à Marc Peschansky, directeur scientifique du projet I-STEM , qui a maintenant 18 mois pour faire preuve de leur intérêt ; un preuve qu'il pourrai aboutir à la construction d'un institut dédié à ces cellules. Pour l'étude e leurs homologues adultes, l'AFM a soutenu la venue en France d'un spécialiste américain, David Sassoon, qui prendra ces fonctions en Septembre à la tête d'une future unité Inserm rattachée à l'institut de Myologie. Enfin, la multiplication des essais cliniques va nécessiter des centres experts regroupant moyens et compétences adéquats pour les accueillir ; des centres à l'image de l'institut de Myologie qui va devenir une association, donc une structure juridiquement indépendante de l'AFM. Des essais en cours, des recherches prometteuses, la poursuite de l'orientation de Généthon vers le médicament, une reconnaissance des pouvoirs publics, ect. L'année 2004 restera synonymes d'avancées « chaque bataille gagnée font rebondir l'association plus vite et plus loin il ne faut donc pas relaché les efforts »t


Information prise sur vlm n° 117 Journel de l' A F M

Moments magiques

Merci pour ces belles journées.
On a été sur une autre planète.
Malgré la pluie qui n'a pas cessée.

Etre uni en ce si beau jour de fête.
Notre joie que nous avons pu libéré.
Te donner ta propre image à ta tête.

Moments magiques tant convoités.
Avoir des amis que le moral complète.
Grands souvenirs qui resterons gravé.
Il y a la plus aucune envie de conquête.
Que nous unis dans ce monde rêvé.
Une lueur d'espoir toujours bien nette.
Etre ensemble longtemps serait le pied.
S'aider pour courir le long du sentier.

ben ils sont pauvre en AFFRIQUE

pardon, savez vous o sont les toilettes